Spis treści Zasady stosowania Pulmozyme w leczeniu mukowiscydozy .................................................... 2 Sprawozdanie z 20. Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy ............................................... 4 Problemy dorosłych chorych na mukowiscydozę...................................................................... 5 Rozpoznanie, rozwój i leczenie cukrzycy u chorych na mukowiscydozę ................................. 7 Historia mukowiscydozy............................................................................................................ 8 Sprawozdanie z 30. dorocznego posiedzenia Międzynarodowego Stowarzyszenia Mukowiscydozy ....................................................................................................................... 10 Z działalności Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą ........................................... 11 Bezpłatne leki dla chorych na mukowiscydozę ....................................................................... 12 Koncert Artystów Wielkiego Serca.......................................................................................... 14 List do redakcji......................................................................................................................... 17

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

Zasady stosowania Pulmozyme w leczeniu mukowiscydozy (dokument opracowany w czasie konferencji roboczej zorganizowanej przez Instytut Matki i Dziecka w dniu 6 grudnia 7994) Pulmozyme, rekombinowana ludzka DNA-za rozbijając strukturę DNA zmniejsza lepkość wydzieliny oskrzelowej co ułatwia jej ewakuację. Pulmozyme uważana jest obecnie za najskuteczniejszy preparat upłynniający wydzielinę tchawiczo-oskrzelową, znajduje coraz szersze zastosowanie w nowoczesnym leczeniu mukowiscydozy. I.

Kryteria kwalifikacji chorych do leczenia Pulmozyme: 1. Rozpoznanie mukowiscydozy potwierdzone przez specjalistyczny ośrodek leczniczy / zakład referencyjny. 2. Choroba płuc o średnim lub ciężkim przebiegu oceniona na podstawie objawów klinicznych, badania przedmiotowego oraz badań dodatkowych, a szczególnie: 2.1.

obecność ropnej wydzieliny w oskrzelach (odkrztuszanie, zmiany osłuchowe);

2.2.

obecność przewlekłych zmian zapalnych w płucach w badaniu przedmiotowym i rentgenowskim;

2.3.

wystąpienie w okresie roku przynajmniej jednego zaostrzenia zapalnego w płucach wymagającego dożylnego podawania antybiotyków;

2.4.

potwierdzona stała kolonizacja bakteryjna - w plwocinie lub w wymazie nadgłośniowym

obecność

Staphylococcus

aureus,

Pseudomonas

aeruginosa, (ew. Haemophilus sp.); 2.5.

spirometria: FVC powyżej 40% wartości należnej, gazometria: SaO2 spoczynkowa powyżej 90%.

3. Dobra współpraca chorego w czasie zabiegów inhalacyjnych i fizjoterapeutycznych. W związku z tym lek powinien być stosowany u chorych powyżej 5 roku życia; u dzieci młodszych na podstawie szczególnych wskazań. 4. Wskazane rozpoczęcie leczenia Pulmozyme w okresie ustabilizowanym choroby (po ukończeniu antybiotykoterapii dożylnej). II. Leczenie Pulmozyme winno być prowadzone wyłącznie pod kontrolą referencyjnego ośrodka / zakładu leczniczego. Wskazane jest rozpoczęcie leczenia w warunkach leczenia stacjonarnego.

2

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

III. Zalecana dawka Pulmozyme - 2.5 mg jeden raz dziennie przy użyciu inhalatora dyszowego. Wyklucza się inhalatory ultradźwiękowe! IV. Ocena wyników leczenia i decyzja o kontynuacji stosowania Pulmozyme winna być podjęta po 3 miesięcznym okresie leczenia, (zatrzymanie postępu choroby jest także wynikiem pozytywnym). V. U chorych wykazujących gorsze wskaźniki stanu zdrowia niż podane wyżej lub u dzieci poniżej 5 roku życia, leczenie powinno być prowadzone pod ścisłą kontrolą referencyjnego ośrodka/zakładu leczniczego. VI. Ustala się referencyjne zakłady lecznicze: •

Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Zespół Pediatryczny w Rabce,

•

Klinika Pediatryczna AM w Poznaniu,

•

Instytut Matki i Dziecka w Warszawie,

•

Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie.

Dokument powyższy został zaakceptowany przez niżej wymienionych uczestników posiedzenia naukowego: dr A. Bush Royal Brompton Heart and Lung Hospital - Londyn; prof. dr hab. Med. Wojciech Cichy Przewodniczący Polskiej Grupy Roboczej Mukowiscydozy; doc. dr hab. Michał Witt Zakład Genetyki Człowieka PAN w Poznaniu; dr med. Marek Popielarz Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Chorób Płuc i Gruźlicy w Poznaniu; dr med. Jerzy Żebrak Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc - Zespół Pediatryczny w Rabce; dr med. Martyna Wierzbicka dr med. Wojciech Skorupa Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie; prof. dr hab. med. Barbara Cabalska - Klinika Pediatrii, prof. dr hab. med. Henryka Gołębiowska - Zakład Immunologii, doc. dr hab. med. Tadeusz Mazurczak - Zakład Genetyki,

3

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

dr Ewa Obersztyn - Zakład Genetyki, dr Teresa Orlik - Zakład Usprawniania Leczniczego, dr med. Anna Nowakowska - Klinika Pediatrii, dr med Dorota Sands - Klinika Pediatrii, Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie. Warszawa, 6 grudnia 1994r.

Sprawozdanie z 20. Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy (20TH EUROPEAN CYSTIC FIBROSIS CONFERENCE) Bruksela. 18-21. czerwca 1995r.

Jerzy Żebrak W trakcie 44 sesji wygłoszono 112 wykładów i referatów oraz zaprezentowano 225 doniesień w postaci plakatów. W czasie konferencji omawiano różnorodne zagadnienia dotyczące choroby, m.in.: mikrobiologia oskrzeli i płuc, procesy zapalne i postępowanie przeciwzapalne, zaburzenia ze strony przewodu pokarmowego i zasady żywienia (w trakcie wielu sesji naukowych), fizjoterapia i sport (liczne prezentacje podkreślające tę metodę leczenia), dalsze badania nad Pulmozyme, psychosocjalne i etyczne aspekty choroby, nowe badania nad czynnikiem CFTR, założenia terapii genowej (tylko w zakresie badań przed klinicznych). W większości były to doniesienia wysoce specjalistyczne uchylające drobne okienka wiedzy o istocie i leczeniu choroby. Niektóre doniesienia przeglądowe są, lub będą opublikowane w naszym czasopiśmie „Mukowiscydoza”. W Konferencji uczestniczyło 8 lekarzy z Polski, w tym połowa sponsorowana była przez firmę Roche-Polska (za to podziękowania serdeczne od lekarzy, a przede wszystkim od tych, którym nasza wiedza jest potrzebna!). Lekarze z Polski przedstawili 5 doniesień naukowych (Poznań, Warszawa, Rabka).

4

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

Problemy dorosłych chorych na mukowiscydozę Margaret E. Hodson Oddział Mukowiscydozy Royal Brompton Hospital, Londyn. /streszczenie wykładu wygłoszonego w czasie 20 Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy, Bruksela, 18 - 21. czerwca 1995r./ Mukowiscydoza była traktowana jako choroba dotycząca dzieci. Obecnie ponad 1/3 chorych w Wielkiej Brytanii jest w wieku ponad 15 lat i ich liczba zwiększa się o 100 -120 rocznie; po roku 2000 przewiduje się znaczny wzrost liczby chorych dorosłych. Życie z tą przewlekłą chorobą stwarza wiele wyzwań i problemów. Rutynowe postępowanie lecznicze choroby układu oddechowego składa się z fizjoterapii klatki piersiowej, leków ułatwiających oczyszczanie oskrzeli, leczenia antybiotykami i u niektórych DNazą (Pulmozyme). Wraz z osiągnięciem wieku dorosłego zwiększa się nie tylko intensywność leczenia, ale zwiększa się ryzyko powikłań. Niektóre powikłania oskrzelowo-płucne Samoistna odma opłucnej może osiągnąć 19% dorosłych mężczyzn. Leczenie tego powikłania może być zachowawcze lub chirurgiczne. Krwioplucie jest bardzo częste u starszych chorych, ale może zagrażać życiu około 7% chorych. U około 11% chorych może rozwinąć się alergiczna aspergilloza oskrzelowo-płucna (uczulenie na grzyby - Aspergillus fumigatus) wymagająca niekiedy leczenia sterydami. Niedodma i włóknienie płuc oraz rozwój tzw. serca płucnego jest powszechniejsze u starszych chorych i mogą oni wymagać domowego leczenia tlenem szczególnie nocą. Dla niektórych chorych transplantacja płuc może być alternatywą leczenia z uzyskaniem rocznego przeżycia u 70% i 10-letniego przeżycia u 40% chorych. Rutynowe leczenie chorych wykazujących zaburzenia wchłaniania wymaga diety wysokokalorycznej i wysokobiałkowej, zastępczego podawania enzymów trzustkowych i witamin A, D, E. Chorzy dorośli wykazują skłonność do powikłań ze strony wątroby, kamicy żółciowej zaburzeń drożności jelit (ekwiwalenty niedrożności smółkowej). Powikłania w postaci cukrzycy, chorób stawów stanowią większy u dorosłych niż u dzieci.

5

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

Zagadnienia psychosocjalne Badania przeprowadzone w Wielkiej Brytanii wykazały, że większość chorych dorosłych prowadzi normalne życie. Wyraźnie mniej mężczyzn niż kobiet zawiera związki małżeńskie (odpowiednio 22% mężczyzn i 44% kobiet), 52% pracuje zawodowo, a 56% chorowało (było niezdolnych do pracy) krócej niż 2 tygodnie rocznie. Połowa nie korzystała z zasiłku chorobowego. Większość mężczyzn wykazuje bezpłodność z powodu niedorozwoju Vas defferens (przewód odprowadzający nasienie) w jądrach. Jest ważne poinformowanie o tym chorego w wieku młodzieńczym. U kobiet jest wiele donoszonych ciąży. Ważna jest współpraca pomiędzy ginekologiem, pneumonologiem i ciężej chorymi kobietami i ich partnerami w celu uświadomienia ryzyka ciąży i ewentualnego doradzenia odpowiednich metod zapobiegania ciąży. Większość chorych dorosłych wykazuje znaczącą adaptację do objawów choroby i są psychologicznie stabilni, chociaż niektórzy potrzebują pomocy w tym zakresie. Narasta potrzeba zamiany opieki szpitalnej na rzecz leczenia domowego. Stwarza to potrzebę zapewnienia wykwalifikowanej opieki pielęgniarskiej, szczególnie w obsłudze urządzeń medycznych stosowanych w domu. Wielu chorych pragnie podróżować i jest ważne, aby rozumieli potrzebę stałego leczenia również w tych warunkach. W ostatnich kilku latach nowe metody leczenia, jak leczenie inhalacyjne DNazą (Pulmozyme) i zaczątki leczenia genowego daje nowe nadzieje, ale musimy wiedzieć na ile nadzieja dana chorym jest realistyczna. Zagadnienia ekonomiczne Wielu chorych dorosłych uczy się lub pracuje, inni pozostają bez pracy i mają duże problemy finansowe. Ważne jest aby otrzymali poradę o obowiązujących w kraju zasiłkach, o które mogą się ubiegać. Dobra opieka nad chorym na mukowiscydozę jest droga; jest więc niezbędne, aby lekarze zdawali sobie sprawę z obciążeń finansowych i negocjowali z państwem lub ubezpieczalnią odpowiednie środki finansowe na leczenie.

6

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

Rozpoznanie,

rozwój

i

leczenie

cukrzycy

u

chorych

na

mukowiscydozę dr S. Lanng i wsp. Centrum Mukowiscydozy w Kopenhadze /streszczenie wykładu wygłoszonego w czasie 20. Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy, Bruksela, 18 - 21. czerwca 1995r./ Częstość występowania cukrzycy w przebiegu mukowiscydozy różni się między poszczególnymi ośrodkami i wynosi od 2% do 15% zależnie od wieku obserwowanych chorych i kryteriów rozpoznawczych. Na podstawie badań nad chorymi na mukowiscydozę w Danii (znani są prawie wszyscy chorzy) z zastosowaniem testu tolerancji glukozy, wg kryteriów WHO z 1985r., stwierdzono, że 15% spośród 278 chorych powyżej 2. roku życia cierpi na cukrzycę. Tylko u 33% chorych na mukowiscydozę można było podejrzewać cukrzycę na podstawie typowych objawów klinicznych: zwiększone moczenie, zwiększone łaknienie, utrata masy ciała, zaostrzenie zmian oskrzelowo-płucnych; ketonuria występowała tylko u 4% chorych. Autorzy zalecają u chorych powyżej 10. roku życia coroczne badanie poziomu cukru we krwi po doustnym obciążeniu glukozą, ponieważ tylko u 2. chorych wykryli cukrzycę poniżej tego wieku. Badania wykazały, że zastosowanie leczenia insuliną u chorych na mukowiscydozę i cukrzycę poprawia stopniowo stan ogólny. W referacie zwrócono uwagę, że w mukowiscydozie jest trudne zastosowanie diety cukrzycowej. Wobec tego dawka insuliny powinna być dostosowana do diety typowej dla mukowiscydozy.

7

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

Historia mukowiscydozy Opracowano na podstawie: The history of cystic fibrosis; dr. Rdand Busch; IACFA NEWSLETTER, April, 1995. Mukowiscydoza istnieje wśród nas od tysięcy lat. Jakie życie prowadzili chorzy w przeszłości, przed poznaniem istoty choroby? Jakie były cechy choroby skłaniające lekarzy do wyróżnienia mukowiscydozy jako nowej choroby? Jakie były pierwsze objawy wykrywane przez lekarzy? Przeżycie przez chorych na mukowiscydozę w dawnych czasach, kiedy nie było odpowiedniego postępowania leczniczego graniczy z cudem. Dlaczego poznajemy historię mukowiscydozy? Amerykański lekarz Marvin J. Allison powiedział w roku 1979: „Znajomość historii choroby wytycza drogę do jej ograniczenia lub wykorzenienia”. Od czasu identyfikacji genu choroby (1989r.) istnieją możliwości określenia daty i miejsca pochodzenia mukowiscydozy. Hiszpański naukowiec Xavier Estivill z Instytutu Badań Raka w Barcelonie ocenił w 1993 r., że wiek najczęstszej mutacji CFTR delta F508 wynosi przynajmniej 52 000 lat. W czasopiśmie Science z października 1994 opublikowano, że mysz laboratoryjna nosicielka genu mukowiscydozy nie ginie od biegunki typowej dla cholery. Sugeruje to, że upośledzony transport jonów chlorkowych obniża „ciężkość” cholery przez zahamowanie utraty wody z jelit. Jeśli dotyczy to również ludzi nosicieli genu, to mieli oni większą szansę przeżycia epidemii cholery nawiedzających Europę w dawnych wiekach. (Nosiciele genu mukowiscydozy - heterozygoci - przeżywali cholerę „łatwiej”, nie-nosiciele genu umierali, dlatego częściej występuje nosicielstwo mukowiscydozy wśród rasy białej – „Europejczyków z pochodzenia” - przyp. red.). Historia współczesna mukowiscydozy Pierwszy opis objawów choroby przedstawił Fanconi w roku 1936; chociaż już w 1905r. Landsteiner podał obraz anatomiczny choroby. Jednak wyróżnienie choroby jako oddzielnej jednostki należy do amerykańskiej lekarki Dorothy Andersen, która w 1938 roku użyła po raz pierwszy nazwy: „cystic fibrosis of the pancreas” (zwłóknienie torbielowate trzustki), a nazwę „mucoviscidosis” wprowadził Farber w 1944r. na podstawie wykrycia typowego gęstego śluzu.

8

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

Zabobony - pierwszy stopień poznania choroby W starożytności i średniowieczu ludzie wszystkich kultur sądzili, że uroki i złe spojrzenie (w języku greckim - ophtalmos poneros; po łacinie: obliquues oculus; w niemieckim: boses Auge) zaczarowują ludzi, a szczególnie dzieci powodując ciężką chorobę. W XV wieku za jeden z objawów zaczarowania uznawano słone czoło - dziś wiadomo, że jest to jeden z objawów mukowiscydozy. Profesor medycyny Uniwersytetu Alcala de Henares w Hiszpanii, Juan Alonso y des los Ruyses de Fontecha, w swojej książce z roku 1606 p.t.: Diez Previlegios para Mugeres Prenadas (Dziesięć przykazań dla kobiet ciężarnych) pisze o: „dostojnej kobiecie, która poznawała zaczarowane dzieci, gdy pocierała czoło palcem, a ten był słony”. Od początku osiemnastego wieku w wielu krajach, jak: Rosja, Polska, Czechy, Węgry, Rumunia, Włochy, Hiszpania, Austria, Niemcy oraz wśród europejskich Żydów ukazywały się publikacje zwracające uwagę na słony pot na czołach niektórych chorych dzieci. Medyczno-historyczne źródła mukowiscydozy Za pierwsze doniesienie medyczne dotyczące mukowiscydozy możemy uznać opis badania pośmiertnego 11-letniej dziewczynki, którego dokonał w dniu 16. stycznia 1595 roku Peter Paaw profesor botaniki i anatomii w Leiden (Holandia). „Dziewczynkę podejrzewano, że jest zaczarowana. Chora była skrajnie wychudzona i wyczerpana trawiącą gorączką” - pisał prof. Paaw, uznając że: „przyczyną zgonu była stwardniała i zwłókniała trzustka”. Jest to nie tylko pierwszy historycznie opis mukowiscydozy, ale wytłumaczenie zabobonów medyczną wiedzą 16. wieku. Drugi przypadek opisu mukowiscydozy pochodzi również z Holandii. Gerardus Blasius, dyrektor szpitala w Amsterdamie, w książce p.t.: Observationes Medicae Rariores (Obserwacje niezwykłości medycznych) z 1677 roku, opisuje włóknienie trzustki u 9-letniego chłopca zmarłego wśród objawów skrajnego wyniszczenia. Trzeci opis pochodzi od niemieckiego lekarza Georga Segera, który w roku 1673 leczył w Toruniu około 3-letnią dziewczynkę z upośledzonym rozwojem fizycznym, przewlekle gorączkującą, cierpiącą na biegunkę i wymioty. W badaniu pośmiertnym stwierdzono jedyną zmianę chorobową: stwardniałą trzustkę. Sekcji zwłok dokonał Bartholomaus Taubenheim mieniący się Pierwszym Chirurgiem Króla Polski i Szwecji (? pewnie używał dostojnego tytułu, bo wtedy królem Polski był od roku Wiśniowiecki - przyp. red.).

9

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

W połowie XVIII wieku Szwedzki pediatra Nils Rosen von Rosenstein opublikował podręcznik chorób dziecięcych, w którym spośród 14 przypadków biegunki 12 jest charakterystycznych dla mukowiscydozy - niedożywienie, upośledzenie rozwoju fizycznego, utrata sił, nadmierne łaknienie, powiększenie brzucha, obrzęki rąk i stóp. Trzustka tych chorych była zwłókniała. Niedrożność

smółkowa

jelit,

najwcześniejszy

i

pewny

objaw

chorobowy

mukowiscydozy, była stwierdzana w badaniu pośmiertnym już w XVIII w. Pełniejsze doniesienia dotyczą połowy XIX w. I tak Carl von Rokitansky w roku 1838 stwierdził na sekcji noworodka, znalezionego na cmentarzu wiedeńskim, pęknięcie jelita cienkiego i smółkowe zapalenie otrzewnej. Następnie w roku 1850 wiedeński lekarz Alois Bednar w podręczniku: Choroby noworodków i niemowląt podaje jako pierwszy objawy niedrożności smółkowej jelit. Podsumowując, mukowiscydoza jest z nami wiele tysięcy lat. Dzisiaj można powiedzieć, że wychodząc ze średniowiecznych czarów docieramy do światła na końcu tunelu zapalonego przez genetyków.

Sprawozdanie z 30. dorocznego posiedzenia Międzynarodowego Stowarzyszenia Mukowiscydozy /The 30th Annual Business Meeting of The International Cystic Fibrosis (Mucoviscidosis) Association - ICF(M)A), St. Petersburg, Rosja, 19-22 maj 1995 r./ B. Kuśmierczyk, J. Żebrak Doroczna Konferencja Międzynarodowej Organizacji Mukowiscydozy - International Cystic Fibrosis (Mucoyiscidosis) Association odbywała się w St. Petersburgu, Rosja; w dniach 19-24 maja 1995. W konferencji udział wzięli dr med. Jerzy Żebrak i V-ce prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą Bogdan Kuśmierczyk. Koszty podróży, pobytu i uczestnictwa w Konferencji naszych delegatów pokryła firma farmaceutyczna ROCHE Polska. W czasie 5 sesji roboczych (sobota, niedziela, poniedziałek) omawiano aktualne problemy

ICF(M)A

jako

organizacji

zrzeszającej

mukowiscydozy.

10

35

krajowych

stowarzyszeń

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

W czasie tzw. dyskusji warsztatowych (workshop) wymieniliśmy poglądy na zadania narodowych organizacji walki z mukowiscydozą. Priorytety organizacji krajowych: •

upowszechnianie współczesnej wiedzy o chorobie wśród ludzi bezpośrednio zainteresowanych (rodzin i chorych) w postaci czasopism i specjalnych wydawnictw;

•

organizacja dyskusji warsztatowych na tematy interesujące chorych i ich rodziny (np. nowe leki; stałe podnoszenie wiedzy o metodach leczenia domowego; perspektywy leczenia);

•

poprawa „codziennego” życia chorych i ich rodzin, szczególnie tych, które dopiero „weszły” w problemy choroby, istotna jest wymiana doświadczeń pomiędzy rodzinami;

•

działania na rzecz upowszechnienia wiedzy o problemach chorych wchodzących w życie dorosłe;

•

metody zaangażowania wolontariuszy wspomagających działalność społecznych organizacji mukowiscydozy;

•

współdziałanie i wymiana doświadczeń pomiędzy narodowymi stowarzyszeniami walki z mukowiscydozą. „Kondycja” stowarzyszeń narodowych zrzeszonych w ICF(M)A jest zależna głównie

od sytuacji ekonomicznej kraju, ale także od „dojrzałości" społeczeństwa do świadczeń na cele „samopomocy”. W dyskusji podkreślano dojrzałość społeczeństw Francji, Wielkiej Brytanii, Kanady i USA umożliwiającą stowarzyszeniom walki z mukowiscydozą tych krajów sponsorowanie badań naukowych w dziedzinie mukowiscydozy. W czasie dyskusji przedstawiliśmy podstawowe problemy chorych i ich rodzin w Polsce.

Z działalności Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą Konferencje 1. IX Konferencja Naukowo - Szkoleniowa PTWM oraz I Zjazd (Organizacyjny) Sekcji Dorosłych PTWM odbędzie się w Rabce w dniach 14-15 października 1995 roku. Komunikat Nr l dot. Konferencji wraz z ramowym programem został rozesłany do wszystkich chorych w miesiącu czerwcu br.

11

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

2. Przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą wzięli udział w 30. posiedzeniu Międzynarodowego Stowarzyszenia Mukowiscydozy - ICF(M)A w St. Petersburgu /sprawozdanie na str. 117

Bezpłatne leki dla chorych na mukowiscydozę W poprzednim numerze biuletynu „Mukowiscydoza” zamieściliśmy korespondencję z Ministrem Zdrowia i Opieki Społecznej w sprawie weryfikacji listy leków bezpłatnych dla chorych na mukowiscydozę. Niestety nasze sugestie nie zostały uwzględnione. Poniżej zamieszczamy wykaz leków, który obowiązuje od dnia 23 kwietnia 1995. ROZPORZĄDZENIE MINISTRA ZDROWIA l OPIEKI SPOŁECZNEJ z dnia 27 lutego 1995r. w sprawie uprawnień do nabycia leku, preparatów diagnostycznych i sprzętu jednorazowego użytku bezpłatnie, za opłatą ryczałtową lub częściową odpłatnością, w przypadku niektórych chorób przewlekłych, wrodzonych, nabytych lub zakaźnych. Wykaz leków do bezpłatnego wydawania na recepty chorym na mukowiscydozę: Lp.

Nazwa

1.

Acetylocysteinum

2.

Postać i dawka Mucisol (Mucosolv)

proszek do sporządzania roztworu

ACC 100

granulat 0,1 g, sasz.

ACC 200

granulat 0,2 g, sasz.

Acetylocysteina

inj. 0,4 g/2ml

Tussicom 100

granulat 100 mg, sasz. 5 g

Tussicom 200

granulat 200 mg, sasz. 5 g

Ambroxoli hydrochloridum Ambrohexal

tabl. 0,03 g

Ambrohexal

inj. 0,015 g

Ambrosol

syrop 15 mg/5 ml-120 ml

Ambrosol

syrop 30 mg/5 ml-120 ml

Ambroxol-ratiopharm

15inj. 0,015 g/2 ml

Ambroksol

syrop 15 mg/5 ml-150 ml

Mucosolvan

inj. 0,015 g/2 ml 12

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

3.

4.

Mucosolvan

tabl. 0,03 g

Mucosolvan

syrop 30 mg/5 ml-100 ml

Mucosolvan

płyn do inn. 0,75 g/100 ml

Bronchopront

sok 15 mg/5 ml-100 ml

Bronchopront

krople 7,5 mg/1 ml-50 ml

Carbocisteinum Mukolina

syrop 2% -120 ml

Mukolina

syrop 5%-120 ml

Mucodyne

kaps. 0,375 g syrop

Mucodyne

5% - 200 ml

Mucopront

kaps. 0,35 g

Pectox

kaps. 0,375 g

Mesnum Mistabron

płyn do inh. 0,6 g/3 ml

Mistabron

aerosol do nosa 12,5 ml

Mucofluid

aerosol do nosa 12,5 ml

Zarząd PTWM będzie interweniował w sprawie listy leków bezpłatnych dla chorych na mukowiscydozę. Korespondencję z Ministrem Zdrowia w tej sprawie opublikujemy. INFORMACJE: W styczniu 1995 firma ROCHE Polska zgłosiła do rejestracji w Instytucie Leków w Warszawie roztwór do inhalacji PULMOZYME (Dornase alfa) produkcji Roche, Szwajcaria. W lutym 1995 pisma w sprawie przyspieszenia rejestracji leku Pulmozyme wystosowane zostały do Instytutu Leków przez Polską Grupę Roboczą Mukowiscydozy i Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą. W dniu 22 marca br. Zespół d/s Polityki Rejestracyjnej Instytutu Leków pod kierownictwem prof. dr hab. med. Jacka Spławińskiego zalecił przyspieszony tryb rozpatrywania rejestracji Pulmozyme. Zasady stosowania Pulmozyme opracowane przez grupę specjalistów przedstawiono na stronie 4. 1 czerwca br. Towarzystwo zorganizowało Dzień Dziecka w Klinice Mukowiscydozy. Odbyło się ognisko z pieczeniem kiełbasek, w którym udział wzięły dzieci, Przedstawiciel Firmy KNOLL i biały personel. Dzieci otrzymały zabawki, okolicznościowe podkoszulki, książeczki, czasopisma, owoce południowe, które przekazał przedstawiciel firmy KNOLL. 13

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

Koszty imprezy wyniosły 521.00 zł,Akcja sponsorowana była przez: •

Firmę Farmaceutyczną KNOLL AG – Warszawa

•

Spółkę Cywilną BURPRESS – Łódź

•

APTEKĘ DARÓW – Kraków

•

Fundację Humanitarną EQUILIBRE - Kraków W pierwszym półroczu Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą prowadziło,

jak co roku, aptekę leków darowych dla chorych na mukowiscydozę. Leki przekazane zostały przez prezesa Amitie Dauphine Pologne z Grenoble - Panią Annę Fiszer oraz Firmę Farmaceutyczną KALI CHEMIE Pharma Przedstawicielstwo w Polsce.

Koncert Artystów Wielkiego Serca 17 czerwca br. odbył się w Rabce dobroczynny KONCERT ARTYSTÓW WIELKIEGO SERCA na rzecz dzieci chorych na mukowiscydozę zorganizowany przez kapelana Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce ks. Roberta Morawskiego. W całodziennym programie imprezy miały miejsce: •

Msza Św. odprawiona przez Diecezjalnego Duszpasterza Chorych ks. Leopolda Witka w intencji chorych na mukowiscydozę,

•

mecz piłki nożnej Służba Zdrowia - RMF FM,

•

koncert z udziałem dziecięcych zespołów regionalnych („Kiepurki” z Sosnowca, młodzieżowego Zespołu Regionalnego im. Jana Janoty z Rabki, Podstawowej Szkoły Muzycznej Nr 2 z Krakowa, dziecięcego zespołu regionalnego przy Szkole Podstawowej w Miętustwie oraz „Triolek” z Rabki).

•

Koncert Galowy w którym wystąpili Artyści Opery Krakowskiej, Koncert Zespołów Rockowych (WILKI, CHŁOPCY Z PLACU BRONI, ZIYO).

Koncert rozpropagowany został przez środki masowego przekazu i odbił się głośnym echem w całej Polsce. Dochód z Koncertu, przeszło osiemdziesiąt milionów starych złotych, został przekazany na działalność Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą. Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą dziękuje serdecznie wszystkim ofiarodawcom za okazaną pomoc.

14

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

(Wystąpienie Piotrka S. w czasie Koncertu Galowego „Artystów Wielkiego Serca” w dniu 17.06.1995, Sala Teatru „RABCIO”) „KONCERT

GALOWY

ARTYSTÓW

WIELKIEGO

SERCA”,

w

którym

uczestniczymy dedykujemy tym wszystkim, którzy mają Wielkie Serce, codziennie... Kiedyś dzieci chore na mukowiscydozę traktowano jako zaczarowane, i te czary były niezwyciężalne. Teraz wiadomo, że jest to choroba jak wiele innych. Ale wymaga wiele trudu w codziennym życiu, byśmy byli tacy sami, tacy jak wy... Mamy podobne marzenia, podobne jak nasi rówieśnicy pragnienia. Ale może bardziej i intensywniej cenimy największy dar: DAR ŻYCIA. I dlatego KONCERT GALOWY jest dedykowany naszym najbliższym. Naszym Rodzinom..., Naszym Rodzicom..., Naszym Matkom... Moi drodzy! My będziemy! Dziękujemy za pomoc w zdjęciu z nas złego zaczarowania - Dyrektorom Zespołu Instytutu, w którym leczy się większość chorych na mukowiscydozę z Polski. Podziękowania należą się tym bardziej, że akceptują 20-krotne przekroczenie limitów na leki. (Przy okazji: WHO -Światowa Organizacja Zdrowia- określa koszty leczenia chorego na mukowiscydozę na 30 do 50 tys. dolarów rocznie!) Pragnę przekazać podziękowania niezwykłemu zespołowi pielęgniarek i zawsze oddanych salowych Kliniki Bronchologii i Mukowiscydozy Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc. •

Składam je na ręce ich szefowym - pielęgniarkom oddziałowym: Pani Krystynie Kamickiej - od niemowląt; Pani Marii Jankowskiej - od przedszkolaków; Pani Marii Żywczakowej - od szkolniaków i dorosłych;

•

Dietetyczkom, które koniecznie chcą nas zdrowo odżywiać;

•

Kucharkom, które wiedzą, że lubimy dobre jedzenie i dużo...

•

Pani Zofii Balowej, która trwa i zawsze wie o tym co zepsujemy.

•

Pani sekretarce Krystynie Macioł i jej współpracownicom, które przygotowują nasze dokumentacje „na wczoraj”.

•

Pragnę podziękować lekarzom, których było wielu, ale imiona tych, które znamy to: doktor Renata Ligarska, doktor Jacek Pawlik, doktor Andrzej Pogorzelski, doktor Halina Nitoń, doktor Marta Rachel; a wśród nich Pani ordynator doktor Ewa Kopytko.

•

Pragnę podziękować: Pracownikom laboratoriów, którzy wiedzą co w nas „siedzi”;

15

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

•

Fizjoterapeutom, którzy wiedzą ile możemy dać wysiłku, nawet wtedy, kiedy nam się nie chce;

•

Nauczycielom, wychowawcom i psychologom za to, że wiedzą ile potrafimy się nauczyć i na ile nas stać, i na ile dadzą się „wyprowadzić w pole”;

•

Innym pracownikom Instytutu, o których nawet nie wiemy, że istnieją: ale mamy światło; ale jest nam ciepło; ale mamy czym oddychać, bo dają tlen; ale rosną kwiaty i trawa jest zielona... Są tacy ludzie, którzy pomagają chorym na mukowiscydozę: Emeryt z Wybrzeża,

przesyłający od lat część swej emerytury na potrzeby chorych; Rafineria Nafty w Gorlicach; Petrochemia w Płocku, EQUILIBRE z Krakowa, Apteka Darów w Krakowie z jej niezwykłą orędowniczką naszej sprawy panią Bogdana Pilichowskaj, Firmy Farmaceutyczne od Kreonu („Solvay”) i Panzytratu („Knoll”). Kiedyś, w zamierzchłych czasach, przed 15 laty, powstało w Rabce Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą. Ludziom w nim działającym składam serdeczne podziękowanie na ręce Prezesów Towarzystwa: Pana Sitko, Pana Juchniewicza, Pana Kuśmierczyka. Oni najbardziej przez los doświadczeni...Trwają! Towarzystwo przekazuje rocznie leki, sprzęt medyczny i rehabilitacyjny na kwotę około PÓŁ MILIARDA ZŁOTYCH ! Zebranie takiej kwoty graniczy z cudem ! W dziedzinie cudów mamy fachowca - ks. Roberta, który jakimś cudem, z pomocą urzędu miasta i Towarzystwa Mukowiscydozy zorganizował ten koncert.... Od samego początku istnienia - Polskim Towarzystwem Walki z Mukowiscydozą rządzi Pani Zofia Jurczakiewicz -. sekretarz Towarzystwa. Cokolwiek dobrego o Niej powiem będzie i tak za mało...Dlatego tylko te słowa: Pani Zosiu - Kochamy Panią! Chciałbym jeszcze podziękować Panu doktorowi Jerzemu Żebrakowi, który choć dziś nieobecny, ale jest od zawsze.... I chciałbym pokłonić się Wam wszystkim, którzy jesteście z nami! Na dobre i na złe! I tym, którzy nas leczą, i tym, którzy nas uczą, i tym, którzy swą pracą stwarzają warunki do leczenia. Chciałbym podziękować: Za noce wasze nieprzespane; za połajanki za złe stopnie; za pocieszanie, kiedy mama wyjechała; za przekonywanie, że zastrzyk nie boli; za radę w najskrytszych marzeniach; za troskę: jak żyć? za ostatni uścisk dłoni dany TYM, którzy musieli odejść ...

16

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

List do redakcji /redakcja zastrzega sobie prawo do dokonania skrótów i ostatecznej korekty. Wersja publikowana jest autoryzowana/

Adam Kozok Dalsze doświadczenia w dorosłym życiu z mukowiscydozą Po kilku latach, dokładnie dziewięciu przybyłem na badania do Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc Zespół Pediatryczny w Rabce, ostatni pobyt był latem 1985 roku. Przez dwa tygodnie dokonano kompleksowych badań na współczesnej aparaturze medycznej. Badania wykazały, iż przy mym wieku - 34 lata i stanie poronnym choroby organizm mój oceniono na 70 punktów na sto możliwych. Owe sto punktów to człowiek idealnie zbudowany z idealnie funkcjonującymi narządami. Można zadać pytanie czy przy obecnej technice i stanie naszego środowiska istnieje taki stuprocentowy ideał człowieka ? Wiadomo, iż inne problemy mają dzieci czy młodzież w tej chorobie, a inne są problemy ludzi dojrzałych czy też dorosłych. Jestem osobą pracującą zawodowo (uczelnia wyższa w jednym z dużych miast) i chciałbym podzielić się spostrzeżeniami jakie mogą mieć osoby dorosłe z tą chorobą. Jestem żonaty, o mym stanie zdrowia wie również współmałżonka. Pomoc i zrozumienie z jej strony, a także odpowiednie podejście psychiczne jest ważne w różnych momentach choroby. Tego typu choroba genetyczna wymagająca dużych nakładów finansowych stanowi obciążenie budżetu domowego. Mam tu na myśli ceny leków, witamin, a także pewnych porad lekarzy specjalistów. Leki dla tak przewlekłych, a właściwie dożywotnio leczących się pacjentów winny być o jak najmniejszej odpłatności lub całkowicie bezpłatne. Jako osoba pracująca w zespole ludzi mam również zrozumienie ze strony kolegów i współpracowników. Branie zwolnień lekarskich w okresach infekcji mojego organizmu, czy też nie zawsze pełnej dyspozycyjności są rozumiane przez otoczenie. Mając 42 dni urlopu wypoczynkowego mogę go wykorzystywać do dłuższych weekendów. Jednak najważniejszym problemem jest brak lekarzy, którzy chociaż ogólnie znaliby tego typu jednostkę chorobową. Pracując i mieszkając w dużym mieście, ośrodku akademickim można spotkać się z niewiedzą o tej chorobie. Często pacjent wie o wiele, wiele więcej od lekarza. Na ponad 800-tysięczne miasto znane są (zarejestrowane) tylko cztery przypadki mukowiscydozy. Stan epidemiologiczny od lat 60-tych do czasu obecnego nie

17

Biuletyn informacyjny Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą MUKOWISCYDOZA, Nr 5 – 1995.

uległ zmianie i na 2000 dzieci rodzi się jedno z mukowiscydozą. Różnica polega na tym że wykrywalność w latach 60-tych była mniejsza niż obecnie a wiedza o mukowiscydozie uległa przez ten czas pogłębieniu. Przedstawiając taki stan rzeczy: odpłatność za leki, brak fachowej opieki medycznej w mniejszych ośrodkach leczniczych na terenie Polski, brak poradni dla dorosłych chorych, brak informacji prawnych - otrzymania renty, zapomóg, zasiłków, brak literatury popularne naukowej dla samych chorych, bo fachowa i obcojęzyczna jest dostępna dla lekarzy ale wielu pacjentów nie może skorzystać (powód - bariera językowa). Sprawą najważniejszą jest odpowiednia informacja o tej chorobie w ośrodkach pediatrycznych na terenie całego kraju. Przecież wczesne wykrycie tej choroby w jak najwcześniejszym wieku rokuje większą ilość dzieci utrzymanych przy życiu. Organizowane sympozja i zjazdy lekarzy i chorych winne być bardziej rozreklamowane przez mass media. Niezależnie od prasy i wydawnictw fachowo-medycznych. Sponsoring firm, które przez sponsorowanie sprzętu i lekarstw mogłyby pewien procent odpisywać od swych dochodów. W Polsce zarejestrowanych jest ponad 400 dzieci, młodzieży i dorosłych z tą chorobą. Ponad 30 osób to osoby pełnoletnie powyżej 18 roku życia o różnym stanie chorobowym, pracujące, uczące się lub przebywające na rentach z powodu swojego stanu zdrowia. Moją propozycją jest aby Ci chorzy dorośli mogli stworzyć przy Polskim Towarzystwie Walki z Mukowiscydozą sekcję lub oddział dla dorosłych, by wspólnie mogli wymieniać doświadczenia, spostrzeżenia ze swoich ośrodków, a także wspomagać się w przebiegu tej choroby. Łamy wydawnictwa „Mukowiscydozą” są otwarte dla wszystkich i dyskusje chorych o ich problemach sadła nich. Czekamy na odzew.

18