When collecting patient data gets electronic

When collecting patient data gets electronic  4 Promises and challenges of deploying an ePRO system in  clinical trials and observational studies ISP...
Author: Cameron Lynch
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When collecting patient data gets electronic  4

Promises and challenges of deploying an ePRO system in  clinical trials and observational studies ISPOR 16th Annual European Congress Workshop #12, Tuesday 5 November 2013

Dublin, Ireland Laure Delbecque, PhD

First challenge : Demonstrate the added value of PROs

Industry

Academic Patients

Clinicians

Policy makers,  regulators

Second challenge: Improve the quality of PROs 44.8% of the new drugs approved by the FDA between 2006  and 2010 included PROs in their clinical trials ‐ only 24.1% received a PRO label (Carla DeMuro et al., 2012) No  treatment  benefit 14% Admin  issues 10%

Fit for  purpose 38 %

Statistical  issues 11% Study design,  data quality,  interpretatio n 27 %

Solution: Electronic PRO (ePRO)

Data Quality

Compliance

Efficiency

ePRO – Powerful tool to gather very different types of  data, behind efficacy data Engage the patient

ePRO – Powerful tool to gather very different types of  data, behind efficacy data

Population  level

• Current disease knowledge • Current patient behaviours • Health survey

Individual level

• Patient‐clinician interaction

ePRO – Well accepted by patients Patient burden of completing large numbers PROs is often a  concern, particularly when PROs must be completed daily, or at  multiple timepoints over long studies – ePRO completion is quick, easy, not burdensome and could be even less  burdensome if ePROs are carefully designed, using skip‐patterns and event  driven items (Arbuckle et al. ISPOR 2013 – PRM164) – Works also with elderly : Subject and site ePRO acceptance was high ‐ average age of study subjects exceeded 71 years. (Kuca et al. 2002; Krystal et al.  (2003)

– ePRO was preferred in 88.2% of the articles vs. paper PRO (example of  reasons: up‐to‐date/novel, portability, faster to complete, easy to use,  more fun, like appearance, green, ...) (Ross et al. 2010)

ePRO are largely used

Meacham et al. (2008) – Data set of 150 studies

ePRO are largely used

Meacham et al. (2008) – Data set of 150 studies

Still reservations : why?

Paper

ePRO

What does an ePRO study involve? 1. Selection of technology 2. Questionnaire – –

Development? Migration?

3. Logistic

Choice of technology (I)

Choice of technology (II) The best mode is study‐specific and depends on: – Characteristics of the instrument (e.g., long questionnaire, body  diagram : avoid IVRS; long items: avoid small handled device) – Characteristics of the patient population (e.g. functional limitations;  sight issues) – Characteristics of the study (e.g., where the questionnaire will be  completed & how often; how long is the study; internet connectivity;  geographical reach of the study; population without computers) – Budget?  • Patient’s own phone/computer: reduce the cost related to  shipping devices, training patients on devices, device itself

ePRO – Development: additional steps compared to  paper questionnaire

Select technology

Develop and validate the  ePRO

Cognitive debriefing for  usability testing 

Adapt items & instructions  wording, items length & front  according to technology;  Electronic implementation  assessment  (C‐path)

ePRO – migration

Select technology

Develop and  validate the ePRO

Cognitive  debriefing – usability testing

Revise instructions  & items wording,  length, format

(Equivalence /full  psychometric  testing)

Logistic (I) Patient and site training     

    

Standardized training should be given to sites and patients on PRO (FDA  guidance) Training improves patient compliance (Ross et al., 2012) When? Before patients begin study participation Adapted to the study population F/F training + elearning, videos (demonstration)+ printed documentation is recommended with patients and staff (all trial personnel) (for the patients to  take away with them), Q/A sessions. Simple! Refresher training throughout the duration of the study (especially for home  based ePRO) (patient + staff) Include the patient ePRO training in the PTC as part of the site visit to ensure the site carries it out Have some means of reporting and tracking which sites have trained which patients Helpdesk 24/7 in local language

Logistic (II) •

Feasability testing (e.g. download connection is available; toll free  numbers work, device testing)



Shipping ‐ Customs issues in some countries

Conclusion

• It’s our responsibility to ensure the Patient’s voice is heard ... accurately  • ePRO is one vehicle to efficiently capture that voice • Ehealth and mhealth technology allows to go one step further and  decrease some measurement bias (See M. Desseilles’ presentation)